AI破案!科学家找到阿尔茨海默病的新元凶,还发现了潜在治疗方向

2025年4月29日

AI破案!科学家找到阿尔茨海默病的新元凶,还发现了潜在治疗方向

阿尔茨海默病,是一种让人渐渐失去记忆、自我,最终失去世界的疾病,如今已影响全球数千万家庭。大约每九位65岁及以上的人中,就有一位患有阿尔茨海默病。

但让人痛心的是,大多数患者并没有已知的遗传基因突变——也就是说,很多病例是"自发性的",医学界至今未能完全解释为什么。

不过,UCSD团队最近的一项研究,靠着AI的力量,给出了令人振奋的线索,还带来了一丝治疗希望。

故事得从一个叫 PHGDH 的基因说起。

几年前,研究团队发现,PHGDH在阿尔茨海默病患者体内异常活跃,血液中、脑组织里,表达水平都高得出奇。他们初步推测,它可能是疾病的"预警信号"。

但仅仅有"关联"还不够。
为了探清楚因果,他们在小鼠和人脑类器官中,精确调控了PHGDH的表达水平。

结果很清晰:降低PHGDH表达,病情减轻;提高PHGDH表达,病情加重。

也就是说,PHGDH不只是旁观者,而是推动疾病发展的重要角色。

但接下来的问题更棘手了:PHGDH本职是制造丝氨酸(氨基酸的一种),和神经退化有什么关系?

这时,AI发挥了关键作用。

通过AI辅助的三维建模,研究团队在PHGDH的蛋白质结构中,发现了一个隐藏的DNA结合结构。

通常这种结构出现在控制细胞基因开关的"转录因子"中,而不是一个普通代谢酶里!

原来PHGDH偷偷兼着"基因开关管理员"的副业。

而它的不当操作,会破坏脑细胞正常的基因调控平衡,引发一系列连锁反应,最终促成阿尔茨海默病的发展。

换句话说,PHGDH有一个被长期忽略的"隐藏技能",这才是真正的问题所在。

既然问题出在"副业",有没有办法只针对这一点动手?

答案是,有的。

研究团队锁定了一种小分子药物——NCT-503。

它不会大幅影响PHGDH的正常代谢功能,却能精准抑制它的DNA结合能力,并且能顺利穿越血脑屏障。

在两种阿尔茨海默病小鼠模型中,NCT-503都显著改善了记忆力和焦虑状态。

当然,科学家们也很谨慎。
目前所有试验只在小鼠模型中完成,距离人类应用还有不短的路要走。但这次突破,开辟了一个全新的干预方向。

尤其值得一提的是,这整个过程,AI在建模、筛选、分析中扮演了不可替代的角色。
人工智能不仅在帮我们解答老问题,也在帮助我们提出全新的医学假设。

阿尔茨海默病并不会因为一项研究就立刻被击败。
但每一次像这样的探索,都是在悄悄地为未来,点燃更多希望。

看到这里,或许你也会感叹:

科学,有时候改变世界,不是轰轰烈烈,而是悄无声息地,把某个微小的可能,变成了真正的光。

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